GC녹십자는 독자적으로 구축한 LNP(지질나노입자) 플랫폼 기반의 희귀질환 비임상 연구 결과가 SCIE급 국제학술지(Molecular Therapy-Nucleic Acids)에 게재됐다고 4일 밝혔다.
뉴시스 보도에 따르면, 현재 시판 중이거나 임상 단계에 있는 대다수 mRNA-LNP 치료제·백신은 반복 투약 시 간 독성 및 과도한 면역 반응 문제가 발생해 만성 질환 영역으로의 개발이 제한적이다.
GC녹십자는 이런 한계를 극복하기 위해 인공지능(AI)과 구조-활성 관계 분석을 사용한 지질 라이브러리를 구축했다. 이를 통해 최적의 LNP를 선별할 수 있는 독자적 LNP 플랫폼을 마련했다.
회사 측은 이번 연구에 자체 개발한 mRNA와 LNP가 사용됐으며, 이를 페닐케톤뇨증(PKU)과 숙신산세미알데하이드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 동물 모델에 적용해 그 효능과 안전성을 검증했다고 설명했다.
동물실험에서 GC녹십자의 LNP는 간으로 전달돼 기존 임상에서 검증된 LNP 대비 뛰어난 단백질 발현을 보였다. 질환을 유발하는 독성 대사 물질을 효과적으로 줄였다.
반복 투여 시에도 간 효소(ALT, AST) 수치의 상승이나 과도한 면역 반응이 관찰되지 않아 우수한 내약성을 입증했다.
또 최적의 LNP 조성을 설계해 배치별 제조 재현성은 물론, 냉동 보관 및 냉·해동 시의 안정성을 확보했다고 회사는 말했다.
향후 GC녹십자는 희귀유전질환을 비롯한 만성 염증 질환, 항암 면역 치료제, 백신 등 다양한 파이프라인으로 mRNA-LNP 연구를 확대할 계획이다. mRNA와 LNP를 모두 생산할 수 있는 역량과 mRNA-LNP 플랫폼을 활용해 글로벌 제약사와의 공동 개발 및 기술 이전 가능성도 모색하고 있다.
정재욱 GC녹십자 R&D 부문장은 "이번 연구는 이온화 지질의 구조적 설계를 통해 효능과 안전성이 우수한 LNP 플랫폼을 자체적으로 구축한 결과를 알리는 것과 동시에 희귀질환 치료제 개발 가능성을 높였다는 점에서 의의가 크다"고 말했다.
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