큐로셀, 홍반성 루프스 임상 승인...김건수 대표 “중요한 이정표”

[이데일리 유진희 기자] 큐로셀(372320)은 CD19 표적 카티(CAR-T) 치료제 ‘안발셀’(CRC01)의 전신 홍반성 루푸스(SLE) 대상 임상 1·2상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 1일 밝혔다. 국내 최초의 카티 치료제의 자가면역질환 대상 임상이다.

(사진=큐로셀)

이번 임상은 기존 치료에 반응하지 않는 중증 SLE 환자를 대상으로 한다. 공개형, 단일군, 다기관 설계의 제1·2상 임상이다. 1상에서는 내약성과 초기 안전성, 2상에서는 유효성에 대한 탐색적 분석이 중점적으로 이뤄진다. 가톨릭대학교 서울성모병원을 시작으로 다수 기관이 참여한다.

카티 치료제는 지금까지 주로 혈액암 치료에 사용됐다. 최근에는 미국과 유럽을 중심으로 중증 자가면역질환에 대한 혁신 치료 선택지로 주목받고 있다. LE는 면역체계 이상으로 신체의 정상 조직을 공격하는 만성 자가면역질환이다. 중증 환자는 기존 면역억제 치료에도 반응하지 않아 치료 공백에 놓여 있다. 카티 치료제는 한 번의 투여로 이상 면역 반응을 근본적으로 해결할 수 있어 반복적 치료 부담이 큰 환자에게 대안으로 꼽힌다.

국내에서는 지난 3월 서울성모병원 주지현 교수가 ‘임상시험용 의약품 치료목적사용 제도’ 승인을 받아 기존 치료에 실패한 중증 SLE 환자에게 안발셀을 투여한 바 있다. 해당 환자는 급성 부작용 없이 면역억제제를 중단한 이후에도 질환 지표가 안정적으로 유지되며 일상생활이 가능할 정도의 임상적 관해를 보이고 있다.

큐로셀 김건수 대표는“이번 IND 승인은 안발셀이 혈액암을 넘어 자가면역질환 치료 영역으로 도전하는 중요한 이정표”라며 “임상 성공을 통해 치료 옵션이 부족한 중증SLE환자들에게 새로운 희망을 제시하길 기대한다”고 말했다.