효과 없던 간질환 환자들에 새 희망····희귀질환 치료제 국내 첫 허가

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[이뉴스투데이 김진영 기자] 희귀 간질환 치료 공백이 좁혀진다. 기존 약물에 효과가 없던 환자들을 위한 새로운 기전의 치료제가 국내 허가를 받으며 치료 기회가 확대될 전망이다.

식품의약품안전처는 수입 희귀의약품 ‘아이커보정80밀리그램(엘라피브라노)’을 허가했다고 24일 밝혔다.

이 약은 과산화소체 증식제 활성화 수용체(PPAR-α,δ)에 작용해 담즙산 합성을 줄이고 흡수를 증가시켜 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료에 효과를 보이는 약물이다. 기존 치료제인 우르소데옥시콜산(UDCA)에 내약성이 없거나 반응이 부족한 성인 환자에게 사용된다.

원발성 담즙성 담관염은 자가면역 반응으로 간 내 작은 담관이 파괴돼 담즙이 축적되면서 간이 손상되는 희귀 만성 진행성 간질환이다.

식약처는 “기존 치료에 한계가 있던 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다”며 “앞으로도 안전성과 효과가 입증된 치료제를 신속히 허가해 환자 치료 기회를 확대하겠다”고 전했다.