연 매출 10억 달러(한화 약 1조2000억원) 이상을 올릴 수 있는 '블록버스터 신약' 개발. 전 세계 주요 제약사들의 궁극적 목표인자 핵심 비전이다.
글로벌 시장을 상대로 독보적인 효능과 사업성을 인정받는 신약을 개발한다면, 제약사에게는 오랜 연구개발 기간과 막대한 투자비를 한번에 상쇄하고 지속적인 수익성을 보장 받을 수 있다. 따라서 신약 개발은 제약사들에게 존재 이유이자 사업 영위은 명분일 뿐만 아니라 치열한 경쟁 시장에서 생존을 담보 받는 핵심 요건으로 받아들여진다.
하지만 결코 쉽지 않다. 업계에서 일반적으로 산정하는 신약 개발 기간에 필요한 기간은 대략 10~15년. 여기에 기본적으로 수천억원에서 많게는 조단위의 투자 비용이 필요하다. 이같은 기간과 비용을 투자하고도 신약 개발이 실패하는 경우는 90% 이상. 잘해야 10% 정도만 상품화가 가능한 신약 시제품으로 만들어진다.
◇신약 개발 4단계
1단계는 기초 연구 단계로 3~4년을 평균으로 잡는다. 출발점은 특정 또는 기존 질병에 대한 원인과 타겟을 규명하는 것부터 된다. 원인이 되는 부분에 대한 조절 또는 약화시킬 수 있는 수많은 후보 물질을 탐색하는 시간이 필요하다. 최근에는 AI와 빅데이터 기반 플랫폼이 도입되면서 탐색 시간과 비용이 크게 줄고 있다.
2단계는 전임상 단계로 1~2년의 시간이 걸린다. 전임상의 뜻 그대로 신약 후보물질을 사람에게 사용하기 전에 동물이나 세포 배양 시스템을 통해 안전성과 효능을 평가하는 단계다. 사람에게 사용하기 전 단계인 만큼 필수적인 과정으로 세포와 동물 실험을 통해 약물의 독성, 약리학적 특성 및 효능, 체내 대사 과정 등을 분석한다.
쥐, 원숭이, 개 등 동물 모델을 사용해 인간과 유사한 생리학적 반응도 2단계에서 예측한다. 예를 들어 쥐는 신경계 질환 연구에, 원숭이는 심혈관 질환 연구에 적합하다. 이 단계에서 절반 이상이 탈락하며, 실제 사람에게 투여 가능한 후보는 소수에 불과하다.
3단계 임상시험은 2단계에서 동물 실험 등을 통해 안전하다고 판단이 된 일부 후보 물질을 대상으로 진행된다. 3단계에 필요한 소요기간은 통상 5~7년이다.
3단계 임상시험은 사람을 대상으로 의약품의 유효성(약효)과 안전성(부작용 여부)를 평가하는 연구로 전임상시험(동물 실험)과 구분된다. 주로 1~4상 단계로 진행되며, 3상 임상 결과가 신약 허가 결정에 핵심사항이다.
1상은 부작용·약동학 평가로 건강인을 대상으로 안전성과 부작용, 적절한 용량을 평가한다. 2상은 유효성 탐색으로 실제 소수 환자를 대상으로 투여해 치료 효과와 안정성을 확인한다.
3상은 유효성 확증 단계로 수백~수천 명 규모의 환자를 대상으로 통계적 유효성과 부작용을 종합적으로 검증한다. 특히 3상 하나에만 수천억원의 비용이 지출될 수도 있으며 시간도 가장 많이 걸린다.
이와 관련 SK바이오사이언스의 경우 지난 18일 사노피와 공동 개발중인 21가 폐렴구균 단백접합 백신 후보물질 'GBP410'의 임상 1상 및 3상 시험계획(CTA)을 중국 국가약품관리감독국(NMPA) 산하 의약품평가센터(CDE)로부터 승인받았다고 밝혔다. 중국 현지에서 빠르게 임상 1상을 완료한 후 3상에 진입한다는 목표다. 다국가 임상 2상을 통해 기존 허가 백신과의 동등한 면역원성과 안전성을 확인한 바 있는 GBP410은 이미 소아 및 청소년 7700여 명을 대상으로 글로벌 임상 3상이 순조롭게 진행 중이라고 발표하기도 했다.
4상은 시판 후 안전성 모니터링으로 분류된다. 허가 후에도 끝이 아니다. 약물의 장기 사용에 따른 드문 이상반응, 장기 부작용을 실사용 데이터를 통해 추적한다. 최근에는 실제임상자료(RWD, Real World Data) 기반 감시 체계가 강화되면서 제약사의 사후 책임이 커지고 있다.
◇최근 AI 발달로 비용 및 기간이 절반으로
최근 AI의 발달로 신약 개발에 들어가는 비용과 기간이 대폭 줄어들고 있다. 전통 방식의 신약 개발은 평균 15년, 비용 수천억에서 수조원까지 소요되지만 AI 도입 시 기간과 비용을 절반 이하로 줄일 수 있다는 분석이 잇따르고 있다. 최근 AI 활용 시 7년 내, 비용은 6000억 원 수준이라는 국내외 연구 결과도 있다
신약 개발은 여전히 고위험·고비용·장기화 산업이지만, 정부는 신약개발 기간을 6년, 비용은 1조 원대로 줄이기 위한 AI 기반 신약개발 프로그램에 예산 확대를 추진 중이다. AI를 활용한 비용·기간 단축, 기술 수출, 정책·제도 지원이 맞물리며, 국내 기업도 글로벌 블록버스터 신약 1호 탄생 가능성에 한층 다가서고 있다.
글로벌 제약사들이 신약개발을 위해 연간 수십조 원을 R&D에 투자하는 것과 달리, 국내 기업들은 자금과 인력을 줄이는 새로운 시도를 이어가고 있다.
신약개발은 실패 가능성은 높지만 성공시 20년 이상 특허 보호를 통해 장기간 독점 수익을 창통해 연 매출 수조 원을 창출하는 ‘블록버스터’급 성공 사례로 이어질 수 있기 때문이다. 이처럼 신약은 수익성과 사회적 가치, 기술 경쟁력을 동시에 갖춘 산업으로 제약기업들이 목숨 걸고 도전하는 이유다.
장세진 기자 / 경제를 읽는 맑은 창 - 비즈니스플러스
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