신약 개발 기업 이엔셀은 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 'EN001' 임상 1b상 고용량군 환자 대상 반복투여를 완료했다고 19일 밝혔다.
뉴시스 보도에 따르면, 샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 도전 과제로 여겨져 왔다.
EN001 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여시 안전성 및 유효성 평가를 위해 설계됐다. 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수가 임상시험책임자다. 고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난 해 12월 개시됐으며, 저용량군 3명 투여 후 용량제한독성(DLT) 발생이 없어 안전성 위원회 검토 후 고용량군 투여를 진행했다. 저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군도 환자 3명을 대상으로 진행됐다.
EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.
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