GC녹십자, 중증 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV' 국내 희귀의약품 지정

GC녹십자 본사. 사진=GC녹십자 제공

GC녹십자는 자사 중증형 헌터증후군 치료제인 '헌터라제 ICV(intracerebroventricular)'가 식품의약품안전처에 국내 희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다.

'헌터라제 ICV'는 뇌실 내에 약물을 직접 투여하는 방식으로 중증형 헌터증후군의 중추신경 증상을 개선하는 전 세계 유일한 치료법이다. 이 약물은 뇌실에 삽입된 디바이스를 통해 투여되며, 뇌혈관과 중추신경 세포에 약물이 전달되어 인지능력 상실과 운동 발달 지연 등 중추신경에 의한 증상을 완화시킨다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 골격 이상과 지능 저하가 발생하는 선천성 희귀질환으로, 주로 남자 어린이에게 발병한다. 전 세계적으로 약 10만에서 15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 이 질환에서, 중추신경 손상이 동반되는 중증형 환자의 비율은 약 70%에 달한다. 이로 인해 미충족 의료수요가 매우 높은 상황이다.

GC녹십자는 '헌터라제 ICV'가 러시아(2024년)와 일본(2021년), 유럽(2020년)에서 이미 희귀의약품으로 지정됐으며, 2021년에는 일본에서 뇌실 내 투여 방식의 중증형 헌터증후군 치료제로 최초로 품목허가를 받은 바 있다. 이 치료제는 현재 국내에서도 임상 1상이 진행 중이다.

이재우 GC녹십자 개발본부 본부장은 "헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.