‘실패영역’ 뛰어드는 K제약바이오···잇단 ‘희귀질환’ 시장 진출, 왜?

그동안 희귀질환 치료제 시장은 비용 소모가 크고 개발 비용 회수 가능성이 낮다는 평가에 실패영역으로 인식돼 왔다. 하지만 최근 기업들이 희귀질환 치료제 시장을 바라보는 인식이 바뀌어가고 있다. 세계 각국에서 희귀질환 치료제 개발을 독려하기 위해 세금 감면, 연구개발(R&D) 비용 보조, 우선심사·가속화 심사, 수수료 감면 등 다양한 혜택을 내놓으면서 기업들이 점점 몰리는 양상이다. [사진=픽사베이]

[이뉴스투데이 이승준 기자] 최근 국내 제약바이오 기업들이 그간 불모지로 여겨져 왔던 희귀질환 의약품 시장에 적극적으로 진출하는 분위기다. 해외 여러 나라에서 희귀질환 신약 개발을 독려하기 위해 잇달아 혜택을 내놓자 국내 기업들도 나라밖에서 성과를 올리고 있다.

9일 업계에 따르면 국내 제약바이오 기업들은 현재 개발 중인 신약후보물질 21건을 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 지정받은 상태다. FDA 희귀의약품 지정은 10만명 이하의 희귀난치성 질환자들을 위한 치료제 개발을 나선 기업들에게 혜택을 보장해주는 제도다.

한국바이오협회가 발간한 ‘국내외 희귀질환 정책 및 규제동향’에서는 희귀질환은 전 세계적으로 5000~8000종이 확인됐으며 선진국 인구 6~7%에 전반적으로 영향을 미치는 것으로 분석된다. 하지만 비용 소모가 크고 개발 비용 회수 가능성이 낮아 실패영역으로 인식돼 왔다.

최근 들어서는 기업들이 희귀질환 치료제 시장을 바라보는 인식이 바뀌어가고 있다. 세계 각국에서 희귀질환 치료제 개발을 독려하기 위해 세금 감면, 연구개발(R&D) 비용 보조, 우선심사·가속화 심사, 수수료 감면 등 다양한 혜택을 내놓으면서 기업들이 점점 몰리는 양상이다.

국내 기업들이 미국에서 성과를 내고 있는 것도 이 때문으로 여겨진다. 미국은 FDA의 희귀의약품 제도가 개발 기업에 상당한 혜택을 제공하고 있는 것으로 알려져 희귀질환 의약품 개발 기업이 몰리는 국가다. 국내 기업들 중에서도 지난해 총 16건의 희귀의약품 지정이 있었다.

미국은 20만명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 질병 또는 상태에 대해 개발 중이거나 FDA 승인 후 7년 내 개발비용과 수익을 회수하지 못할 경우로 예상된다면 희귀의약품으로 지정할 수 있게 한다. 이는 미국 내 희귀의약품 수 변화에 중요한 역할을 했다는 평가를 받는다.

또 희귀의약품 FDA 시판 승인을 받으면 7년간 독점 시판권을 얻는다. 허가 시점에 희귀질환 대상 재신청이나 적격성을 확인할 필요가 없어 허가 시점 유병률이 당초 추정치를 초과하더라도 시장독점성이 적용, 해당 기간 동안 타사는 동일한 용도·적응증의 제품을 판매할 수 없다.

먼저 GC녹십자와 한미약품은 파브리병 혁신신약 ‘LA-GLA’를 지난해 5월 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 양사는 해당 치료제를 세계 최초로 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발하고 있다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 리소좀 축적질환의 일종인 진행성 난치병이다.

네오이뮨텍은 지난해 1월 ‘NT-17’로 췌장암 영역에서 희귀의약품이 됐다. NT-17은 T세포 발달과 기능을 조직하는 인터루킨(IL)-7을 타기팅하는 항암 신약후보물질이다. 해당 물질은 앞서 CD4 림프구감소증, 다발초점성 백질뇌병증, 교모세포종으로도 희귀의약품에 지정된 바 있다.

지난해 연말에는 한독이 현지 관계사 레졸루트를 통해 ‘RZ358’을 희귀의약품으로 인정받았다. RZ358은 인슐린 수용체 특정 부위에 작용하는 단일클론항체다. 선천성 고인슐린증과 종양매개성 저혈당증 등 과도한 인슐린 증가 등 여러 질환의 추가 적응증 개발도 검토 중이다.

김효인 국가신약개발사업단 R&D기획팀 연구원은 “각국의 다양한 인센티브 제도에 힘입어 2020년 이후 희귀의약품 시장은 매력적인 틈새시장으로 부상해 왔다”며 “2023년 FDA 승인 신약의 60%는 희귀의약품으로 지정됐을 정도로 관심이 꾸준히 높아지는 중”이라고 말했다.