[제약/바이오] 2024년 1분기 FDA 승인 신약들

1분기에는 국내 휴젤의 레티보®를 비롯하여 first-in-class MASH 치료제, 유전자편집 기술이 적용된 카스제비®, Best-in-class폐동맥고혈압 치료제 등이 FDA 신약 승인을 받음. 2분기부터는 HLB, 유한양행의 신약 후보물질들이 FDA 승인을 기다리고 있음.

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 2024년 1분기 항암제 2개, 혈압강하제 2개, MASH 치료제, 항생제, 주름개선제, 희귀질환 치료제, 빈혈치료제 등 총 9개의 신약이 FDA의 CDER로부터 신약 승인을 받음. Biologics 부문은 유전자편집 기술이 적용된 겸상적혈구 치료제 카스제비®(엑사셀)의 FDA 승인이 주요 이슈였음. 

 1분기 승인 신약 중 가장 주목받은 블록버스터 후보는 Merck의 윈리베어®(성분명 소타터셉트)로 2030년 예상 매출액이 $5bn에 달할 전망. 폐동맥고혈압 치료제 시장이 고성장하고 있고 기존 치료제들 대비 높은 치료 효과를 보이고 있기 때문. Merck가 2021년 엑셀러론을 인수하며 확보한 파이프라인으로 Merck의 주력 품목이 될 전망. 

 첫 MASH 치료제로 마드리갈 파마슈티컬스의 레즈디프라®(성분명 레스메티롬)가 승인받음. 그러나 현재 임상 2~3상 중인 노보 노디스크의 세마글루타이드, 아케로의 에프룩시퍼민, 베링거잉겔하임의 서보듀타이드, 89바이오의 페고자페민 등 질환 개선 효과가 더 높은 파이프라인들이 2026년 출시될 예정. 레즈디프라®의 매출 성장은 높지 않을 것으로 예상됨. 국내 한미약품/Merck의 MK-6024는 2025년 하반기 임상2b 상에서 높은 유효성이 확인된다면 임상 3상 후 2028년경 FDA 승인 신청이 예상됨. Merck는 윈리베어®와 함께 신성장 동력으로 기대 중. 

 휴젤의 레티보®(보툴리늄톡신)가 FDA 승인을 받음. 대웅제약의 나보타 이후 미국 시장에 출시하는 2번째 국내 톡신 제품임. 메디톡스와 ITC 소송 예비판결(6월), 최종판결(10월)을 앞두고 있어 결과에 따라 출시 시기가 결정될 것.  

 전 세계가 주목했던 유전자편집 기술이 적용된 카스제비®는 미국, 영국, 중동에서 승인받음. 공동 개발한 CRISPR테라퓨틱스와 버텍스 주가는 2023년 하반기 이후 각각 127%, 30% 상승. CRISPR테라퓨틱스는 시가총액 $5.4bn.

 베이진의 면역항암제 테빔브라®가 FDA 승인을 받음. 베이진은 미국의 ‘SECURE ACT’에서 언급된 ‘우려되는 바이오제약 기업’ 중의 하나로 거론됨. 베이진은 블록버스터 항암제 브루킨사(BTK억제제)를 글로벌 판매 중.  

 2024년에는 주목할 만한 다수의 신약 후보물질들이 FDA 신약 승인을 기다리고 있음. 국내에서는 5월 HLB의 간암 치료제, 3분기 유한양행 레이저티닙의 신약 승인 여부가 결정될 예정. DATO-Dxd(ADC), 이중항체 치료제 졸베툭시맙 등 리가켐바이오, ABL바이오의 신약 파이프라인 가치에 영향을 줄 경쟁 제품들도 FDA 승인을 기다리고 있음.