국내 제약·바이오 업계의 치매 신약 개발 경쟁이 뜨겁다. 치료 대상이 되는 초기 알츠하이머 치매 환자 수가 2032년 약 300만명에 달할 것으로 추정되는데, 연간 약값을 1000만원으로 계산하면 시장 규모만 30조원에 이르기 때문이다.
8일 관련 산업에 따르면 아리바이오, 젬백스앤카엘, 엔케이맥스 등 국내 제약바이오 기업들이 알츠하이머 신약 개발에 참여하여 열기를 띠고 있다.
최근 가장 활발한 활동을 보이는 회사 중 하나는 아리바이오다. 'AR1001'라는 치매 치료제를 개발 중이다. 아리바이오는 식품의약품안전처로부터 경구용 치매치료제 AR1001의 글로벌 임상3상 (Polaris-AD) 한국 임상시험 승인을 받았다.
AR1001의 글로벌 임상3상 시험은 총 1250명의 환자를 대상으로 진행 중이다. 미국 식품의약국(FDA)에서는 이미 승인을 받아 환자 투약이 시작됐다. 한국 식약처 승인 이후 유럽 의약품청(EMA)과 중국에서도 임상3상 임상시험 계획을 준비 중다. AR1001 한국 임상3상은 삼진제약과 공동으로 약 150여 명의 환자를 모집할 계획이다.
특히 아리바이오 AR1001은 최초의 다중 기전 경구용 치매 치료제로 PDE5 억제 작용을 통해 치매 진행을 억제하고 환자의 기억력과 인지 기능을 향상시킨다. 또한 뇌 신경세포 내 신호 전달 경로 활성화로 인한 신경세포 사멸 억제 및 독성 단백질의 제거 및 축적 억제, 뇌 장벽 투과성 향상 및 뇌 혈류 증가와 같은 다중 기전 작용이 확인된 바 있다.
젬백스앤카엘은 'GV1001'이라는 진행성 핵상마비(PSP) 치료제의 2상 임상시험을 진행 중이다. PSP 임상시험은 75명의 PSP 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg 투여를 통해 질환의 중증도 개선 효과 및 안전성을 평가하는 것이 목표다. 이러한 질환에 대한 근본적인 치료제가 없는 상황에서 GV1001은 PSP 환자의 뇌 면역 환경을 개선하고 염증을 줄이는 데 효과를 본 것으로 알려졌다.
면역세포치료 개발 기업 엔케이맥스는 'SNK01'이라는 면역세포치료제의 임상 1상을 멕시코에서 진행 중이다. SNK01은 뇌 내 면역세포인 '미세아교세포'가 독성 단백질을 제거하는 데 도움을 주는 치료제로 1상 종료 후에는 미국에서 글로벌 임상을 진행할 예정이다.
바이오신약 개발 기업 오토텍바이오는 퇴행성 신경질환 치료 후보물질 'ATB2005'의 임상 1상 시험 계획을 최근에 식약처로부터 승인 받았다. ATB2005는 알츠하이머성 치매의 원인으로 알려진 변성 타우(Tau) 단백질을 타깃으로 분해하는 치료제로, 이 신약 후보물질은 다양한 퇴행성 신경계 질환의 개선에 효과가 있다.
국전약품은 'HY209'라는 경구 알츠하이머 치매 치료제의 제 1상 임상시험 계획을 변경하여 승인을 받았다. 이 임상시험은 'HY209-Tab01'이라는 이름으로 충북대병원에서 진행될 예정이다. 건강한 지원자를 대상으로 HY209 단회투여 및 다회투여 내약성과 안전성을 평가하여 최대 내약용량(MTD)을 결정할 계획이다.
오스코텍은 최근 FDA에 퇴행성 뇌질환 치료제 후보물질 'ADEL-Y01'의 임상 1a/1b상 임상시험 계획을 제출했다. ADEL-Y01은 알츠하이머병을 포함한 퇴행성 뇌질환에서 타우 단백질의 비정상적인 응집을 방지하고 질환의 전파를 억제하는 효과가 뛰어나다.
임상시험은 미국 내 5개 병원에서 진행될 예정이다. 1a상에서는 건강한 성인 40명을 대상으로 단독 투여 시 ADEL-Y01의 안전성과 내약성을 평가한 후, 1b상에서는 알츠하이머로 인한 경증 인지장애 환자 또는 경증 알츠하이머성 치매 환자에게 반복 투여하여 안전성과 내약성을 확인할 예정이다. 큰 변수가 없다면 연내에 임상시험에 돌입할 것으로 전망된다.
치매 치료제, 작용 원리는?
치매는 기억, 언어, 판단력 등의 인지 기능이 감소해 일상생활을 제대로 수행하지 못하는 병을 일컫는다. 알츠하이머병이라 불리는 노인성 치매, 중풍 등으로 인해 생기는 혈관성 치매, 알코올성 치매 등이 있다.
가장 많이 발생하는 것이 알츠하이머 치매다. 국내 65세 이상 치매 환자 4명 중 3명이 알츠하이머형 치매로 진단받는다. 치매에 대한 정확한 발병 기전과 원인은 알려지지 않았지만 여러 가설이 존재하고 이를 기반으로 치료제를 개발하고 있다.
대표적인 것이 아밀로드베타나 타우 같은 단백질이 뇌에 쌓여 치매를 유발한다는 가설이다. 이 단백질은 나이가 들면 신경세포에 붙게되고 쌓이면 뇌 신경세포가 둔화 돼 기억, 인지 능력 등이 제대로 작동되지 않는다는 것이다. 그래서 수많은 제약·바이오사가 이 단백질을 제거하는 기전을 가진 약물 개발에 시도하는 것이다. 릴리, 로슈, 바이오젠 등이 해당 가설을 기반으로 임상에 도전했지만 유효성을 입증하지 못하며 모두 실패한 바 있다.
그래서 주목 받은 것이 치매가 다중요인에 의해 발생한다는 가설이다. 단순히 단백질(아밀로드베타, 타우)만 타깃으로 하는 기전보다 뇌신경 세포 회복을 위한 다양한 기전의 치료제를 국내 제약사들이 개발하고 있는 것이다.
국내 업계 관계자는 "알츠하이머는 발병 원인이 명확하지 않고 복합적인 요인에 의해 발생한다고 알려져 있어 하나만 타겟으로 하는 약물을 개발하는 것은 고전적인 접근법"이라고 설명했다. 그러면서 "알츠하이머 같이 다중요인으로 발생하는 질환은 여러 가지를 동시에 치료할 수 있는 다중기작 약물개발이 더 효율적"이라고 강조했다.
Copyright ⓒ 여성경제신문 무단 전재 및 재배포 금지
본 콘텐츠는 뉴스픽 파트너스에서 공유된 콘텐츠입니다.
