이엔셀 줄기세포 치료제 EN001, 두 번째 美 FDA 희귀의약품 지정

CMT 이어 DMD까지…희귀질환 치료 영역 확장 가능성 확인 세포·유전자치료제(CGT) 전문 기업 이엔셀(대표이사 장종욱)이 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포 치료 후보물질 ‘EN001’이 듀센 근이영양증(DMD)을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 추가로 획득했다고 6일 밝혔다.

이로써 EN001은 말초신경 질환과 근육 퇴행성 질환이라는 서로 다른 병태 영역에서 희귀의약품 지정을 받게 됐다.

장종욱 이엔셀 대표는 “이번 ODD 추가 지정은 EN001이 단일 질환을 넘어 미충족 의료 수요가 높은 희귀질환 전반에 적용 가능한 플랫폼 잠재력을 확인한 사례”라며 “향후 임상 개발을 가속화하고 글로벌 사업 기회를 확대해 나가겠다”고 말했다.