한국유씨비제약, 극희귀질환 드라벳 증후군 치료제 ‘핀테플라’ 국내 첫 허가

핀테플라는 지난해 12월 18일 2세 이상 드라벳 증후군 환자의 발작 치료를 위한 부가요법으로 허가받았다.

이어 “드라벳 증후군 치료는 발작 빈도 감소를 넘어 비발작 동반 질환 관리와 약물 부작용 최소화를 목표로 해야 하지만, 현 치료 환경에서는 이를 충분히 달성하기 어려웠다”며 “발작을 효과적으로 조절하고 인지 저하와 장기적 장애를 줄이며 환자와 보호자의 삶의 질을 개선할 수 있는 치료 옵션에 대한 미충족 의학적 수요가 여전히 크다”고 덧붙였다.

김 교수는 “드라벳 증후군은 소아기에 발병해 장기간 치료가 필요한 질환인 만큼, 핀테플라는 장기 복용 환경에서도 효과와 안전성을 함께 확인했다는 점에서 임상적 의미가 있다”고 말했다.