식약처, 쿠싱병 치료 희귀의약품 허가
이 약은 뇌하수체 수술이 불가능하거나 수술 후 효과가 불충분한 쿠싱병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 식약처는 기대했다.
쿠싱병은 뇌하수체 선종 등으로 만성적으로 혈중 코르티솔 수치가 증가해 있으며, 중증 내분비 대사장애, 심혈관 합병증, 사망 위험이 증가하는 희귀질환이다.
해당 치료제는 부신에서 코르티솔 생합성을 담당하는 11-베타-수산화효소(11β-hydroxylase)(CYP11B1)를 억제해 코르티솔 합성을 감소시켜 치료 효과를 낸다.
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