JW중외제약, 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 ‘DDC-02’ 연구 성과 공개

WODC USA 2026서 피트-홉킨스 증후군·취약 X 증후군·레트 증후군 대상 비임상 결과 발표 성체 동물모델에서도 인지·행동 기능 개선 가능성 확인 2028년 피트-홉킨스 증후군 임상 진입 목표 JW중외제약이 미국 보스턴에서 열린 희귀의약품 전문 콘퍼런스 'World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)'에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구 결과와 개발 전략을 발표했다고 11일 밝혔다.

이번 발표에서는 피트-홉킨스 증후군(Pitt-Hopkins Syndrome, PTHS), 취약 X 증후군(Fragile X Syndrome, FXS), 레트 증후군(Rett Syndrome, RTT) 등 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 DDC-02가 인지 및 행동 기능 개선 가능성을 보인 결과가 소개됐다.

JW중외제약 관계자는 "DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질"이라며 "향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 분야 치료제 개발을 추진해 나갈 계획"이라고 말했다.