문턱 낮아지는 희귀질환 치료제... 환자 부담 덜고 기업도 신약 탐색 속도전

권병기 보건복지부 건강보험정책국장은 "희귀질환 환자들이 필요한 치료제에 보다 빠르게 접근할 수 있도록 지원하고, 신속 등재 이후 면밀한 사후평가를 통해 급여적정성을 점검하는 시범사업 추진방안을 마련했다"며 "공청회를 통해 현장의 다양한 의견을 반영해 환자의 치료 부담을 낮추는 제도로 자리잡을 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.

2024년 국내에서 등재된 희귀질환 치료제는 7개에 불과했다.

제약사 관계자는 "신속등재 체계가 자리를 잡으면 환자들은 허가 후 더 이른 시점에 치료 기회를 얻을 수 있고, 기업들은 희귀질환 분야 연구개발에 보다 적극적으로 뛰어들 유인을 확보할 수 있다"면서도 "다만 희귀질환 치료제는 대체로 약가가 높고 임상 근거가 제한적이어서 건강보험 재정 부담과 효과 검증 논란이 뒤따르기 쉽다"고 지적했다.