유한양행 '고셔병 치료제' 후보물질, 美 FDA 희귀의약품 지정
유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고셔병 적응증으로 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 13일 밝혔다.
특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되는 형태로, 해당 증상에 대해 승인된 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료 수요가 높은 영역으로 알려져 있다.
신경학적 증상에 대한 치료 선택지가 제한적인 제3형 고셔병 환자에서 임상적 유익성을 제공할 수 있을 것으로 기대된다.
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