얼굴 변하고 뼈 휘는데… 방치했던 희귀병, 이제야 멈출 수 있다

식품의약품안전처가 희귀질환인 알파-만노사이드축적증 환자의 증상 완화를 돕는 수입 희귀의약품 '람제데주10밀리그램(성분명 벨마나제알파)'을 1월 12일자로 국내에서 최초 허가했다.

대표적으로 얼굴 생김새가 변하거나 뼈의 구조적 이상이 발생하는 골격계 문제가 관찰되며, 전신적인 면역 기능이 저하되는 면역결핍 증상 등이 동반되어 환자의 삶을 위협한다.

그동안 국내 의료 현장에는 알파-만노사이드축적증을 앓고 있는 환자들을 근본적으로 치료할 수 있는 허가된 의약품이 전무한 실정이었다.