이엔셀 "샤르코 마리 투스 치료제, 1상서 안전성 관찰"
세포·유전자치료제 개발사 이엔셀은 샤르코-마리-투스(CMT) 1A형 치료 후보물질 'EN001'의 반복투여 임상(1b상)에서 의미 있는 데이터를 확보했다고 8일 밝혔다.
이번 톱라인(주요 지표) 결과는 국내에서 진행 중인 반복투여 임상시험의 평가 결과를 바탕으로 도출됐다.
앞서 진행된 단회 투여 임상 대비 개선된 효과를 보였으며, CMTNSv2(CMT 환자의 중증도를 평가하는 신경병 척도) 등 임상평가 지표에서 통계적으로 유의미한 개선 결과를 냈다고 말했다.
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