심평원-대한소아신경학회, 소아 희귀·중증질환 실제근거 생성모델 구축 협력

임상현장 전문성 지닌 학회와 시너지 창출 건강보험심사평가원(이하 심평원)이 대한소아신경학회(이하 학회)와 17일 ‘소아 희귀·중증질환 환자의 치료 및 관리 향상’을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.

개발된 치료제의 환자 사용을 위해서는 부족한 임상근거를 모니터링하고 사후평가하는 것이 국제적인 흐름으로 국내에서는 심평원이 희귀·중증질환 치료제에 대한 환자의 접근성을 보장하고자 건강보험 등재 이후 실사용 자료(Real-World Data, 이하 RWD)를 수집하고 평가하여 약제의 불확실성을 해소하는 약제성과평가 제도를 운영하고 있다.

약제성과평가실 이소영 실장은 “심평원은 2023년 척수성근위축증에 대해 학회와 공동 연구를 수행하였으며 이번 협약을 통해 협력체계를 한층 더 강화했다”며 “이번 협약이 희귀·중증질환의 근거 창출과 활용성을 높이는 발판이 돼 향후 다른 질환의 RWE 모델로도 확대·발전할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.