[김길원의 헬스노트] '기다림의 연속' 희귀·중증질환 신약 접근성 달라질까

희귀·중증질환 환자들에게 '신약 접근성'은 단순한 정책 용어를 넘어 치료의 기회이자, 삶의 지속 가능성을 가르는 말이다.

정진향 한국희귀·난치성질환연합회 사무총장은 "이번 약가 제도 개선 방안은 희귀·난치질환 환자들에게 보다 신속하고 공정한 치료 기회를 제공하겠다는 정부의 분명한 메시지"라면서도 "어렵게 마련된 개선안이 추진 과정에서 재정 논리나 일부 이해관계에 흔들리지 않고, 환자 중심이라는 원칙이 끝까지 지켜져야 한다"고 강조했다.

서혜선 경희대 약학과·규제과학과 교수는 "희귀·중증질환 치료제는 기존의 경제성 평가 틀로만 접근할 경우 환자의 시간을 빼앗을 수밖에 없다"며 "근거가 충분하지 않더라도 먼저 사용을 허용하고, 이후 임상 성과를 토대로 재평가하는 방식으로 접근성을 끌어올려야 한다"고 말했다.