"기술 있어도 국내선 치료 불가"…희귀질환 환자의 눈물
"유전자·세포 치료를 받지 못하면 아이가 실명할 수도 있습니다.국내 연구진이 원천기술을 보유하고 있는데도 규제에 막혀 임상조차 하지 못하고 있습니다." 뉴시스 보도에 따르면, #.
20일 의료계와 환자단체 등에 따르면 국내 연구진이 4년 전에 소아 실명의 원인인 선천망막질환의 유전자·세포치료제 개발에 필요한 원천기술을 확보했지만 법적 규제와 막대한 예산 등에 막혀 임상조차 하지 못하고 있다.
선천망막질환의 원인이 되는 돌연변이 유전자를 잘라내 치료할 수 있는 '유전자 가위' 치료제 개발을 위한 원천기술을 확보한 것이다.
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