건국대 연구팀, 치료 불가능했던 유전성 안과 질환에 도전

이번 과제를 통해 연구진은 세계 최초로 비에티결정망막병증(Bietti Crystalline Dystrophy, 이하 BCD) 정밀 유전자 교정 치료제 개발에 나선다.

그 밖의 국내 연구자로는 KAIST 김진수 교수(정밀 유전자 교정, 참여 연구자 KAIST 조성익 교수), 차의과학대학교 문지숙 교수(유전자 전달), 충남대학교 김민규 교수(동물모델, 참여 연구자 건국대 송혁 교수), 분당서울대병원 우세준 교수(임상 및 환자 데이터베이스), 아주대학교 최재명 교수(다중오믹스 분석), CRONEX 최기명 소장(SPF 시설 및 비임상 CRO)이 협력한다.

정혜원 교수는 “BCD는 현재까지 승인된 치료제가 전무하고, 질환 진행이 빨라 환자의 삶의 질을 크게 떨어뜨린다”며 “이번 연구는 단일 질환 치료제 개발을 넘어 다양한 유전성 안질환으로 확장 가능한 플랫폼을 구축하는 의미 있는 도전”이라고 강조했다.