서울대병원, 동아시아 고빈도 난청 변이 겨냥 맞춤형 유전자치료 가능성 첫 보고

MPZL2 유전자 돌연변이 교정해 마우스 모델서 청력 개선 확인…전임상 단계 성과 서울대병원 연구팀이 동아시아 인구에서 흔히 발견되는 유전성 난청 원인 변이를 정밀 교정해, 맞춤형 유전자치료 가능성을 세계 최초로 보고했다고 25일 밝혔다.

T 돌연변이를 보유한 인간화 마우스 모델에 자체 개발한 염기교정 유전자가위를 단 1회 주사해 정상 서열로 교정하고 청력 개선을 확인한 과정 모식도.

/이미지 제공=서울대병원" style="" src="https://images-cdn.newspic.kr/detail_image/157/2025/8/25/4fe20c17-172e-4fc3-a668-d4d694e8866b.jpg" data-width="640" data-height="598"> ▲ 동아시아에서 높은 빈도로 나타나는 MPZL2 c.220C)T 돌연변이를 보유한 인간화 마우스 모델에 자체 개발한 염기교정 유전자가위를 단 1회 주사해 정상 서열로 교정하고 청력 개선을 확인한 과정 모식도.