'루게릭병 치료제' 칼소디주, 국내 허가…"안전·효과 확인"
뉴시스 보도에 따르면, 이번에 허가된 칼소디주는 과산소 디스뮤타아제 1(SOD1) 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증 환자의 SOD1 mRNA(메신저 리보핵산)에 결합해 변형된 단백질 합성을 감소시키는 핵산 치료제다.
돌연변이 시 신경질환을 유발한다.
식약처 관계자는 "적절한 치료제가 없는 SOD1 유전자 변이 근위축성 측삭경화증 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다"고 전했다.
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