“아이에겐 시간이 없어요”…소아 희귀질환 앞에서 멈춘 신약 접근성

소아 희귀질환치료제 접근성 강화를 위한 국회 정책토론회 개최 희귀질환에서 신약 도입은 단순히 새로운 약물이 들어오는 것을 넘어 환자 삶의 질을 획기적으로 개선하는 마지막 보루다.

토론회는 한국희귀·난치성질환연합회 김진화 부장이 ‘소아 희귀질환 치료환경의 한계점과 개선과제’를, 서울대병원 소아청소년과 소아소화기영양분과 고재성 교수와 세브란스 병원 소아소화기영양과 고홍 교수가 알라질증후군과 진행성 가족성 간내 담즙 정체증을 중심으로 소아 희귀질환 치료현황과 치료제 접근성 개선방안에 관해 주제발표했다.

김진화 부장은 “소아 희귀질환 신약 접근성을 높이기 위한 노력이 필요하다”며 “특히 환자 수가 적어 신약 개발 및 도입이 늦어지는 경우가 많아 소아 희귀질환치료제 접근성 강화를 위한 정책적·제도적 지원이 중요하다”고 설명했다.