신약 개발 기업 이엔셀은 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자를 대상으로 한 'EN001' 임상 1b상 고용량군 환자 대상 반복투여를 완료했다고 19일 밝혔다.
고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난 해 12월 개시됐으며, 저용량군 3명 투여 후 용량제한독성(DLT) 발생이 없어 안전성 위원회 검토 후 고용량군 투여를 진행했다.
이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다..
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