맞춤 유전자 치료, 9개월 아기 생명 살려

130만 명 중 한 명 꼴로 발생하는 희귀 유전병 ‘칼바밀린산합성효소 결핍증(CPS1 결핍증, 체내 독성 물질을 제거하지 못하는 병)’을 앓던 생후 9개월 반의 아기가, 세계 최초로 맞춤형 유전자 편집 치료를 통해 생명의 위기를 극복했다.

이번 치료법은 희귀 유전자 질환 환자마다 다른 유전적 변이를 직접 겨냥한다는 점에서 기존 일괄적 치료와 차별화된다.

미국 FDA 생물의약품평가연구센터(CBER) 국장인 피터 마크스(Peter Marks) 박사는 이번 연구에 대해 "맞춤형 유전자 편집 치료는 단순히 한 아기의 생명을 구하는 것을 넘어, 유전자 치료의 패러다임을 바꾸는 혁신적 기술"이라며 "앞으로 치료 비용이 크게 낮아지고, 다양한 유전자 질환에 광범위하게 적용될 것"이라고 밝혔다.