해당 질환은 트랜스티레틴 단백질이 불안정해지면서, 심장에 아밀로이드가 비정상적으로 축적되어 심장 근육의 장애를 일으키는 희귀질환이다.
비가역적 심장 기능 손상을 유발하여 심부전, 신장질환, 간질환 등 다양하고 심각한 증상을 동반하고, 심한 경우 환자가 사망에 이르게 되기 때문에 적정한 치료제 사용이 필수적이다.
복지부 건강보험정책국은 “중증・희귀질환 치료, 백혈병, 항암제 등 환자에게 꼭 필요한 신규 약제는 급여화하고 기존 약제는 사용범위를 넓히는 등 보장성 강화를 지속해서 추진하고 있다.”라며, “이번 치료제의 건강보험 적용을 통해 환자와 그 가족이 치료에 대한 경제적 부담을 덜고 건강을 회복해 일상으로 복귀하기를 희망한다.”라고 밝혔다.
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