이엔셀, '희귀유전병' 대상 국내 첫 줄기세포 임상 진행···"내약성 확인"

이번 임상은 DMD 환자를 대상으로 한 국내 최초의 줄기세포치료제 임상시험이라는 점에서 의의가 있다.

이 교수는 "이번 임상은 줄기세포 치료제로 DMD임상 시험을 진행한 국내 첫 사례로, EN001의 안전성과 내약성을 확인할 수 있게 돼 고무적으로 평가한다"며 "추가 임상을 통해 임상적 유효성을 확보하게 된다면 EN001은 DMD 환자들을 위한 중요한 치료 옵션 중 하나로 제시될 것이다.치료제의 개발에서 소외된 다른 근이영양증에도 적용될 수 있을 것으로 기대한다"고 전했다.

한편, 이엔셀은 희귀질환 중 가장 유병인구가 많은 샤르코-마리-투스병에서 EN001과 인슐린 병용 치료의 효능을 세계 최초로 입증해 신경과학 분야의 권위 있는 학술지(Neurobiology of Disease)에 게재하기도 했다.