40억원대 유전자 신약 '리프제니아' 투약 본격화[블록버스터 톺아보기]
미국 블루버드바이오가 개발한 겸형 적혈구 증후군 대상 유전자치료 신약 ‘리프제니아’가 미국에서 첫 환자투약을 예고하고 있다.
미국 버텍스 파마슈티컬스(버텍스)와 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발한 카스게비는 겸상 적혈구 증후군 및 수혈 의존성 베타지중해성 빈혈 등의 적응증으로 지난해 12월과 올해 1월 미국과 유럽 연합(EU)에서 차례로 승인됐다.
현재 카스게비나 리프제니아가 맞대결을 펼치는 미국 내 겸상 적혈구 빈혈증 환자는 약 10만 명이다.
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