[메디먼트뉴스 박민우 기자] 염증성, CNS 및 대사성 질환에 대한 혁신적인 치료제를 개발하는 임상 단계 바이오 제약 회사인 MRM 헬스(MRM Health NV)는 오늘 희귀 질환인 주머니염에 대한 MH002의 임상 2a상 시험에서 긍정적인 탑라인 결과를 보고했다.
MRM 헬스의 MH002-PC-201 연구는 벨기에와 이탈리아의 여러 임상 사이트에서 14명의 급성 주머니염(PC) 환자를 대상으로 한 다기관, 오픈 라벨 임상시험이었다. 이 연구는 8주 동안 MH002의 안전성(1차 목표), 초기 효능 및 기전적 효과를 평가하기 위해 설계되었다. 임상시험에 대한 자세한 내용은 clinicaltrialsregister.eu에서 확인할 수 있다.
이 임상시험은 8주간에 걸쳐 하루 400mg의 고정 용량으로 투여했을 때 우수한 안전성과 내약성을 나타내 1차 목표를 달성했다. 보고된 치료로 인한 이상 반응 발생(Treatment-Emergent Adverse Event, TEAE)은 주로 경미하고 관련성이 없었으며, MH002와 관련된 부작용의 증거는 없었다.
또한 임상 관련 지표에서 초기 효능도 입증했는데, 이러한 지표에는 치료 8주 후 임상적 관해율(트래비스 외, NEJM 2023(Travis et al., NEJM 2023)에 사용된 정의 기준 및 연구자의 평가 사용) 46% 및 수정된 주머니염 질병 활동 지수(mPDAI) 누적 증상 점수의 42% 감소 등이 포함된다. 임상적 관해는 배변 긴급성 개선, 배변 빈도 정상화, 점막 치유(mPDAI 내시경 점수, PDAI 조직학 점수 및 감소된 궤양) 및 점막 염증(배설물 칼프로텍틴(fecal calprotectin)) 감소 등과 함께 발생했다.
MH002-UC-201 연구의 임상시험조정자(coordinating investigator)이자 벨기에 루벤대학교(KU Leuven) 의과대학 교수인 세베린 베르메이르(Séverine Vermeire)는 “이 새로운 임상 결과는 이전에 보고된 궤양성 대장염(UC) 치료에서 MH002의 긍정적 임상 데이터를 더욱 강화하며, MH002가 활성 장 염증이 있는 환자들에게 안전하고 내약성이 우수하며 급성 주머니염에 잠재적 효능이 있음을 시사한다”고 언급했다. 또한 그는 “주머니염과 UC 모두 장내 미생물 군집을 조절하는 치료제에 대해 상당한 미충족 의료 수요가 존재하므로, MH002가 가능한 한 빨리 환자들에게 제공될 수 있도록 후기 임상 개발 단계로 진행되기를 기대한다”고 밝혔다.
뉴욕 마운트 사이나이 아이칸 의과대학(Icahn School of Medicine at Mount Sinai)의 의대 교수이자 MRM 헬스의 유료 컨설턴트인 브루스 샌즈(Bruce Sands)는 “서로 다른 환자 집단을 대상으로 한 두 건의 임상 연구에서 MH002가 일관된 임상 평가변수의 개선을 나타냄으로써 MH002의 작용 기전의 잠재력이 주목받게 되었으며, 점막 치유와 염증 감소에 대한 결합 효과가 아주 유망하며, 이점/리스크 밸런스도 매우 유리하기 때문에 대규모 확인 연구가 기다리고 있다”고 말했다.
두 임상시험의 결합된 결과와 최근 규제 당국의 긍정적인 피드백을 바탕으로 회사는 궤양성 대장염에 대한 2/3상 개발을 시작하고 주머니염에 대한 추가 개발을 결합할 수 있는 위치를 확보했다.
MH002는 현재 염증성 장 질환 분야에서 가장 발전되고 합리적으로 설계된 살아있는 미생물 컨소시엄 치료법이다. MRM 헬스의 독점적인 CORAL® 기술을 통해 개발되었으며, 6가지의 잘 특성화되고 안전한 공생 균주로 구성되어 있는데, 이러한 균주는 향상된 효능, 회복력 및 생착력(engraftment)으로 핵심 질병 유발 기전을 해결하도록 선별 및 최적화되었다. MRM 헬스의 확장 가능하고 표준화된 획기적인 cGMP 제조 플랫폼 덕분에 전체 컨소시엄을 단일 의약품으로 제조할 수 있다. 단일 공정에서 완전히 최적화된 컨소시엄을 확장 가능하고 비용 효율적으로 제조할 수 있게 만드는 CORAL®의 이러한 능력은 주요 규제 및 환자 규정 준수 부분에서 모두 이점을 제공할 것으로 기대된다.
MRM 헬스의 최고경영자인 샘 포세미에르(Sam Possemiers)는 “이 새로운 임상 데이터는 독점적인 CORAL® 기술을 추가로 검증하고, 염증성 장 질환 및 이를 넘어서는 질환 모두에서 점막 손상과 염증을 특징으로 하는 질병을 치료하는 새롭고 차별화된 치료제로서 MH002의 잠재력을 강화한다. 이러한 데이터 덕분에 올해 말 MH002의 중추적인 임상 개발로 나아갈 수 있게 되었으며, 미국과 EU의 규제 기관과 협력하여 2/3상 개발 전략을 가속할 계획이다”라고 말했다.
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