[단독]툴젠, Cas9/RNA 복합체 특허 美 등록 임박

[이데일리 김새미 기자] 툴젠(199800)의 크리스퍼 카스9(CRISPR-Cas9)·리보핵산(RNA) 복합체 유전자 교정 특허의 미국 등록이 임박했다.

툴젠 CI (사진=툴젠)

4일 바이오업계에 따르면 툴젠은 지난달 30일 미국 특허청(USPTO)에 Cas9/RNA 복합체를 이용한 세포 내 유전자 교정 특허에 대한 발행 수수료(Utility Issue Fee)를 납부한 것으로 확인됐다.

이는 사실상 특허 등록이 확정된 단계로, 조만간 특허번호가 부여돼 공보에 게재될 전망이다. 등록 공고 후 최종 등록 여부와 실제 적용 범위 등을 확인할 수 있을 것으로 예상된다.

해당 특허의 정식 명칭은 ‘진핵세포의 세포핵 내 표적 내인성 핵산 서열을 변형시키기 위한 Cas9/RNA 복합체’(Cas9/RNA Complexes for Inducing Modifications of Target Endogenous Nucleic Acid Sequences in Nuclei of Eukaryotic Cells)이다. 특허의 핵심은 크리스퍼 카스9에서 단백질과 가이드 RNA 복합체를 이용해 세포 내 유전자 서열을 교정하는 기술이다.

해당 특허는 수년째 분쟁이 이어지고 있는 기존 원천 특허와 달리 RNP 방식이라는 구체적인 구현 기술을 한정해 실제 임상과 상업화에 직결되는 권리를 확보한 게 특징이다. 이번 특허가 등록되면 체외에서 환자 세포를 편집해 다시 주입하는 생체 외(ex-vivo) 방식 치료제에 직접 적용할 수 있는 권리 범위를 확보하게 된다.

현재 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics), 에디타스 메디슨(Editas Medicine), 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics), 블루버드바이오 등 글로벌 선두 기업들은 대부분 RNP 방식을 기반으로 임상을 진행하고 있다. 업계에선 해당 특허가 등록되면 툴젠이 향후 유전자 교정 치료제 상업화 단계에서 로열티를 확보할 수 있을 것으로 보고 있다.