C&C신약연구소, AACR 2025서 급성골수성백혈병 치료제 ‘CNC-01’ 비임상 결과 공개

C&C신약연구소 AACR [사진=C&C신약연구소/중외제약]

[폴리뉴스 이상명 기자] C&C신약연구소가 자사의 급성골수성백혈병(AML) 치료 신약 후보물질인 ‘CNC-01’의 비임상 데이터를 세계 암 연구무대에서 처음으로 공개했다. 이번 발표는 미국 시카고에서 개최된 '2025년 미국암연구학회(AACR 2025)'에서 진행됐으며, CNC-01은 경구용 STAT5/STAT3 이중 억제제로 기존 치료제에 내성을 보이는 환자들에게 새로운 대안이 될 가능성을 보여주고 있다.

CNC-01은 STAT5와 STAT3 두 단백질을 직접적이면서도 선택적으로 동시에 억제하는 저분자 화합물이다. 기존 급성골수성백혈병 치료제가 FLT3 또는 BCL-2 경로에만 의존해 약물 내성이 발생하는 문제를 안고 있는 반면, CNC-01은 이와는 다른 새로운 작용기전으로 내성 극복 가능성을 제시하며 'First-in-Class' 신약으로 주목받고 있다.

29일 이번 AACR에서 공개된 비임상 결과에 따르면 CNC-01은 FLT3-TKD(F691L) 돌연변이와 골수 미세환경 등 다양한 내성 모델에서도 기존 FLT3 억제제보다 우수한 종양 억제 효과를 나타냈다. 특히, BCL-2 억제제에 내성을 보이는 동물모델에서도 CNC-01 단독 투여만으로 강력한 항암 효과가 확인됐으며, BCL-2 억제제와 병용 시 시너지 효과도 관찰됐다.

암 반응 평가에서도 완전관해(CR)와 부분관해(PR)에 해당하는 결과가 다수 확인됐고, 생존 기간 측면에서도 CNC-01 단독 투여군은 BCL-2 억제제 대비 생존기간이 더 길었다. 병용투여군의 경우, 시험 종료 시점까지 절반 이상이 생존하면서 중앙 생존 기간(median survival)에 도달하지 않아, 탁월한 생존 개선 효과를 보였다.

C&C신약연구소는 이 후보물질을 자체 인공지능 기반 R&D 플랫폼 ‘제이웨이브(JWave)’를 통해 발굴했으며, 2023년에는 국가신약개발사업 과제로도 선정돼 정부의 연구비 지원을 받고 있다. 회사는 향후 글로벌 기술 제휴 및 임상 진입을 통해 본격적인 개발에 나선다는 계획이다.

회사 관계자는 “AML은 유전적 이질성과 치료 저항성으로 인해 치료가 매우 까다로운 혈액암이며, 글로벌 제약 시장에서도 미충족 수요가 매우 높은 분야”라며 “CNC-01은 단순한 표적치료제의 한계를 뛰어넘는 혁신 신약으로, 글로벌 파트너십 및 기술이전 가능성을 적극 모색할 계획”이라고 밝혔다.

한편, C&C신약연구소는 JW중외제약이 100% 지분을 보유한 자회사로, 1992년 일본 주가이제약과 함께 설립된 국내 최초 한·일 합작 바이오벤처다. 2006년부터는 자체 혁신신약 개발에 주력해왔으며, 현재 암 및 면역질환을 대상으로 총 8개의 파이프라인을 운영 중이다. 특히 STAT 단백질 계열(1~6)을 핵심 타깃으로 한 치료제 개발에 집중하고 있다.

AML은 백혈병 가운데 가장 흔한 유형으로, 급속하게 진행되는 혈액암이다. 병의 특성상 재발과 약물 저항성이 잦아 치료가 매우 어려운 것으로 알려져 있으며, 현재는 시타라빈 및 베네토클락스, 길테르티닙 등의 치료제가 표준으로 사용되고 있다. 글로벌 시장조사기관 DRG에 따르면, AML 치료제 시장은 2021년 13억5,500만 달러 규모에서 2031년까지 약 33억2,300만 달러로 성장할 전망이다.

이번 발표를 통해 C&C신약연구소는 STAT 이중 억제라는 차별화된 작용기전과 비임상에서의 뚜렷한 효능을 입증하며, AML 치료 시장에서 주목할 만한 글로벌 신약후보로 자리매김하게 될 것으로 보인다.