주사 한번에 '유전성 난청' 돌연변이 교정…'치료법' 개발

국내 연구진이 유전성 난청을 유발하는 유전자 돌연변이를 단 한 번의 주사로 정확하게 교정하는 치료법을 개발했다.

뉴시스 보도에 따르면, 이상연 서울대병원 소아이비인후과 교수와 배상수 서울의대 생화학교실 교수 공동 연구팀은 유전성 난청을 유발하는 MPZL2 유전자의 대표적 돌연변이(c.220C)T)를 정확히 교정하는 유전자 치료법을 개발해, 단 한 번의 주사로 청력 회복 효과를 입증하는 데 성공했다고 25일 밝혔다.

연구팀은 해당 변이를 가진 인간화 마우스 모델을 개발하고, 자체 개발한 최신형 아데닌 염기교정 유전자가위를 적용해 청력 회복 효과와 청각세포 복원을 확인했다.